Jest to terapia in vivo. Polega ona na wprowadzeniu fragmentu DNA zawierającego prawidłową wersję genu bezpośrednio do docelowych komórek w ciele pacjenta. W tym celu wykorzystywane są specjalne wektory genetyczne, które dostarczają gen bezpośrednio do komórek. W przypadku przedstawionym na grafice wektorem genetycznym jest adenowirus.