Organizmy transgeniczne mogą wytwarzać białka, które wykorzystywane są w medycynie do leczenia i profilaktyki chorób – jako biofarmaceutykibiofarmaceutykibiofarmaceutyki.

Obecne techniki biotechnologii pozwalają na wytwarzanie dużych ilości funkcjonalnych białek rekombinowanych. Wykorzystuje się je do produkcji m.in.:

• ludzkiej albuminyalbuminyalbuminy – stosowanej np. w ciężkich oparzeniach;

• interferonówinterferonyinterferonów – wykorzystywanych jako związki przeciwwirusowe i przeciwnowotworowe;

• enkefalinyenkefalinyenkefaliny – związku o działaniu przeciwbólowym;

• przeciwciał monoklonalnychprzeciwciała monoklonalneprzeciwciał monoklonalnych – związki te, produkowane przez transgeniczne rośliny, stosowane są u pacjentów poddanych immunosupresjiimmunosupresjaimmunosupresji w chorobach zapalnych czy w związku z transplantacją, a także podczas leczenia chorób nowotworowych (np. białaczki szpikowej).

Zmodyfikowane genetycznie mikroorganizmy (bakterie i protisty) wykorzystywane są do produkcji niektórych pożądanych białek. Na przykład ludzka insulina wytwarzana jest przez zmodyfikowane genetycznie komórki pałeczki okrężnicy (łac. Escherichia coli). Dzięki mikroorganizmom transgenicznym pozyskuje się również m.in. hormon wzrostu, czynnik krzepnięcia krwi, interferon oraz przeciwciała stosowane w terapii wielu chorób, a także witaminy: zarówno rozpuszczalne w tłuszczach (E i KIndeks dolny 2₂), jak i rozpuszczalne w wodzie (C, BIndeks dolny 2₂, BIndeks dolny 7 i Indeks dolny koniec_{7 i} BIndeks dolny 12₁₂).

Produkcja białek ludzkich przez komórki prokariotyczne jest jednak ograniczona, m.in. dlatego, że występują różnice w szlakach biosyntezy białek między komórkami prokariotycznymi i eukariotycznymi (o czym przeczytasz więcej w e‑materiale pt. Porównanie transkrypcji eukariotycznej i prokariotycznejP18Kvgz8JPorównanie transkrypcji eukariotycznej i prokariotycznej). Podczas transkrypcji w komórkach eukariotycznych zachodzi wycinanie rejonów niekodujących (intronów) w procesie splicingu, prowadzące do powstania mRNA. Warunkiem powstania aktywnej formy białka są także modyfikacje potranslacyjne białekmodyfikacje potranslacyjne białekmodyfikacje potranslacyjne białek, występujące tylko w komórkach eukariotycznych.

Więcej na temat tych procesów przeczytasz w e‑materiałach pt. Modyfikacje potranskrypcyjne RNA u EukaryotaD19tzc3XbModyfikacje potranskrypcyjne RNA u Eukaryota oraz Modyfikacje potranslacyjne białekDsXCkPHzWModyfikacje potranslacyjne białek.

Ponieważ nie wszystkie białka wyprodukowane w komórkach bakteryjnych są aktywne, obecnie do produkcji biofarmaceutyków częściej stosuje się eukariotyczne komórki genetycznie zmodyfikowanych roślin i zwierząt.

Do zalet stosowania transgenicznych roślin w produkcji biofarmaceutyków należy m.in. opłacalność tego procesu – rośliny do wzrostu potrzebują jedynie wody, energii słonecznej i minerałów, a z danej uprawy można uzyskać stosunkowo dużą ilość białka. Ponadto otrzymane białka często nie wymagają oczyszczania, jak również same rośliny nie są zagrożone zanieczyszczeniem patogenami człowieka (np. HIV, HCV, priony). Dzięki temu transgeniczne rośliny mają duży potencjał w produkcji biofarmaceutyków i w przyszłości mogą się stać m.in. źródłem jadalnych szczepionek.

Transgeniczne zwierzęta również mogą wytwarzać białka stosowane jako biofarmaceutyki. Dzięki możliwości modyfikowania składu mleka za pomocą metod inżynierii genetycznej białka te produkowane są w gruczole mlekowym, stanowiącym doskonały bioreaktorżywy bioreaktorbioreaktor. Powstałe tam białka wydzielane są z mlekiem.

Miejscem syntezy obcych gatunkowo białek mogą być także płyny ustrojowe i narządy wytwarzające wydzieliny i wydaliny.

Słownik