Przeczytaj
Organizmy transgeniczne mogą wytwarzać białka, które wykorzystywane są w medycynie do leczenia i profilaktyki chorób – jako biofarmaceutykibiofarmaceutyki.
Obecne techniki biotechnologii pozwalają na wytwarzanie dużych ilości funkcjonalnych białek rekombinowanych. Wykorzystuje się je do produkcji m.in.:
ludzkiej albuminyalbuminy – stosowanej np. w ciężkich oparzeniach;
interferonówinterferonów – wykorzystywanych jako związki przeciwwirusowe i przeciwnowotworowe;
enkefalinyenkefaliny – związku o działaniu przeciwbólowym;
przeciwciał monoklonalnychprzeciwciał monoklonalnych – związki te, produkowane przez transgeniczne rośliny, stosowane są u pacjentów poddanych immunosupresjiimmunosupresji w chorobach zapalnych czy w związku z transplantacją, a także podczas leczenia chorób nowotworowych (np. białaczki szpikowej).
Produkcja białek leczniczych przez mikroorganizmy
Zmodyfikowane genetycznie mikroorganizmy (bakterie i protisty) wykorzystywane są do produkcji niektórych pożądanych białek. Na przykład ludzka insulina wytwarzana jest przez zmodyfikowane genetycznie komórki pałeczki okrężnicy (łac. Escherichia coli). Dzięki mikroorganizmom transgenicznym pozyskuje się również m.in. hormon wzrostu, czynnik krzepnięcia krwi, interferon oraz przeciwciała stosowane w terapii wielu chorób, a także witaminy: zarówno rozpuszczalne w tłuszczach (E i KIndeks dolny 22), jak i rozpuszczalne w wodzie (C, BIndeks dolny 22, BIndeks dolny 7 i Indeks dolny koniec7 i BIndeks dolny 1212).
Produkcja białek ludzkich przez komórki prokariotyczne jest jednak ograniczona, m.in. dlatego, że występują różnice w szlakach biosyntezy białek między komórkami prokariotycznymi i eukariotycznymi (o czym przeczytasz więcej w e‑materiale pt. Porównanie transkrypcji eukariotycznej i prokariotycznejPorównanie transkrypcji eukariotycznej i prokariotycznej). Podczas transkrypcji w komórkach eukariotycznych zachodzi wycinanie rejonów niekodujących (intronów) w procesie splicingu, prowadzące do powstania mRNA. Warunkiem powstania aktywnej formy białka są także modyfikacje potranslacyjne białekmodyfikacje potranslacyjne białek, występujące tylko w komórkach eukariotycznych.
Więcej na temat tych procesów przeczytasz w e‑materiałach pt. Modyfikacje potranskrypcyjne RNA u EukaryotaModyfikacje potranskrypcyjne RNA u Eukaryota oraz Modyfikacje potranslacyjne białekModyfikacje potranslacyjne białek.
Ponieważ nie wszystkie białka wyprodukowane w komórkach bakteryjnych są aktywne, obecnie do produkcji biofarmaceutyków częściej stosuje się eukariotyczne komórki genetycznie zmodyfikowanych roślin i zwierząt.
Produkcja białek leczniczych przez transgeniczne rośliny
Do zalet stosowania transgenicznych roślin w produkcji biofarmaceutyków należy m.in. opłacalność tego procesu – rośliny do wzrostu potrzebują jedynie wody, energii słonecznej i minerałów, a z danej uprawy można uzyskać stosunkowo dużą ilość białka. Ponadto otrzymane białka często nie wymagają oczyszczania, jak również same rośliny nie są zagrożone zanieczyszczeniem patogenami człowieka (np. HIV, HCV, priony). Dzięki temu transgeniczne rośliny mają duży potencjał w produkcji biofarmaceutyków i w przyszłości mogą się stać m.in. źródłem jadalnych szczepionek.
Produkcja białek leczniczych w gruczołach mlekowych zwierząt gospodarskich
Transgeniczne zwierzęta również mogą wytwarzać białka stosowane jako biofarmaceutyki. Dzięki możliwości modyfikowania składu mleka za pomocą metod inżynierii genetycznej białka te produkowane są w gruczole mlekowym, stanowiącym doskonały bioreaktorbioreaktor. Powstałe tam białka wydzielane są z mlekiem.
Miejscem syntezy obcych gatunkowo białek mogą być także płyny ustrojowe i narządy wytwarzające wydzieliny i wydaliny.
Słownik
grupa białek globularnych, rozpuszczalnych w wodzie, szeroko rozpowszechnionych w świecie zwierzęcym i roślinnym
główny inhibitor trombiny; występuje naturalnie w osoczu krwi; odpowiada za hamowanie krzepnięcia krwi
białka wytwarzane z zastosowaniem metod biotechnologii, wykazujące działanie lecznicze
peptydy opioidowe występujące w ośrodkowym układzie nerwowym, tłumiące odczuwanie bólu
hormon glikoproteinowy; syntetyzowana w nerkach (ok. 90%) i w wątrobie; pobudza namnażanie i różnicowanie się komórek szpiku kostnego oraz dojrzewanie zróżnicowanych komórek; w wyniku tego procesu powstają erytrocyty
hamowanie procesu wytwarzania przeciwciał i komórek odpornościowych
substancje białkowe wytwarzane przez komórki organizmu w odpowiedzi na obecność patogenów; silnie hamują replikację wirusów penetrujących wnętrze komórek organizmów, hamują podziały komórkowe i wzmagają swoiste funkcje poszczególnych typów komórek
białko występujące w mleku, zawierające związki żelaza utrudniające rozwój bakterii w przewodzie pokarmowym
enzym należący do klasy hydrolaz, rozkłada wiązania glikozydowe w mureinie, polisacharydowo‑peptydowym składniku otoczki bakterii Gram‑dodatnich
modyfikacje białek po ich translacji, w tym przyłączanie i odłączanie grup funkcyjnych; proces ten zmienia właściwości chemiczne i fizyczne białek
zbiór przeciwciał wykazujących jednakową swoistość wobec danego antygenu
zmodyfikowane genetycznie zwierzęta i rośliny wykorzystywane do produkcji pożądanych białek