Dziecko chore na mukowiscydozę wymaga codziennych inhalacji i kosztownych leków. Jego rodzice, od urodzenia troskliwie się nim opiekując, wiedzą, że umrze przedwcześnie. Nadzieją dla chorych, dotkniętych również innymi chorobami genetycznymi jest terapia genowa. W przyszłości może stać się narzędziem w walce i w leczeniu chorób, w których konwencjonalne metody leczenia są nieskuteczne.

Już wiesz
  • przyczynami wielu ciężkich chorób są mutacje genetyczne, często dotyczące tylko jednego genu;

  • zmutowany gen nie działa prawidłowo; skutkiem mutacji może być brak białka niezbędnego do funkcjonowania organizmu albo wytwarzanie białka nieprawidłowego, które jest przyczyną choroby.

Nauczysz się
  • wyjaśniać, czym jest terapia genowa

  • przedstawiać historię i przykłady leczenia z zastosowaniem terapii genowej;

  • wyjaśniać niebezpieczeństwo, na jakie może być narażony pacjent poddany terapii genowej;

  • określać, jakie znaczenie dla medycyny ma terapia genowa

    .