Wprowadzenie
Dziecko chore na mukowiscydozę wymaga codziennych inhalacji i kosztownych leków. Jego rodzice, od urodzenia troskliwie się nim opiekując, wiedzą, że umrze przedwcześnie. Nadzieją dla chorych, dotkniętych również innymi chorobami genetycznymi jest terapia genowa. W przyszłości może stać się narzędziem w walce i w leczeniu chorób, w których konwencjonalne metody leczenia są nieskuteczne.
przyczynami wielu ciężkich chorób są mutacje genetyczne, często dotyczące tylko jednego genu;
zmutowany gen nie działa prawidłowo; skutkiem mutacji może być brak białka niezbędnego do funkcjonowania organizmu albo wytwarzanie białka nieprawidłowego, które jest przyczyną choroby.
wyjaśniać, czym jest terapia genowa
przedstawiać historię i przykłady leczenia z zastosowaniem terapii genowej;
wyjaśniać niebezpieczeństwo, na jakie może być narażony pacjent poddany terapii genowej;
określać, jakie znaczenie dla medycyny ma terapia genowa
.