„Mukowiscydoza jest chorobą monogenową (defekt genu CFTR), autosomalną recesywną, czyli ujawnia się jedynie u osób, u których oba allele genu CFTR są zmutowane.

Produktem genu jest białko CFTR, pełniące w komórce rolę kanału chlorkowego w części szczytowej komórek nabłonka wydzielniczego. Białko to odgrywa także istotną rolę jako modyfikator innych białek oraz kanałów jonowych, ponadto działa na transport ATP i wydzielanie śluzu. Znanych jest już około 1600 mutacji genu CFTR, najczęściej występuje F508del. […] Somatyczna terapia genowa polega na wprowadzeniu do komórki prawidłowego, ulegającego ekspresji genu CFTR. Ważny jest dobór nośnika dla przenoszenia prawidłowej kopii genu CFTR. W związku z wymianą nabłonka wyścielającego drogi oddechowe przy podawaniu do płuc konieczne jest regularne powtarzanie terapii somatycznej. W prowadzonych aktualnie badaniach klinicznych I i II fazy jako nośniki wykorzystywane są rekombinowane adenowirusy, rekombinowane AAV2 (adeno‑associated virus) oraz liposomy”.

Indeks dolny Źródło: Sands D., Postępy w rozpoznawaniu i leczeniu mukowiscydozy, Postępy nauk medycznych 9/2008, s. 597‑600. Indeks dolny koniec_{Źródło: Sands D., Postępy w rozpoznawaniu i leczeniu mukowiscydozy, Postępy nauk medycznych 9/2008, s. 597‑600.}

Bakteriofagi mogą być wykorzystywane w leczeniu infekcji bakteryjnych u ludzi i zwierząt.